鼎新基因共同创始人/CSO，历任上海抗体药物国家工程研究中心博士后导师、上海交通大学生命科学技术学院企业兼职教授、复旦大学生物医药行业导师等学术/协会兼职。曾获“2016年度上海市优秀技术带头人”、“2019年度张江科学城建设优秀工匠” 、“2023年度浦东明珠计划领军人才”等荣誉称号。
20年以上生物医药研发及管理工作经验，参与过>15个生物药开发（3个上市，5个BLA及多个IND），获得授权发明专利10项以上，主持多项政府基金和产业化项目。曾先后共同创立有临医药、领承创投、鼎新基因等公司。
2025.02.12
谭青乔 博士
鼎新基因共同创始人/CSO，历任上海抗体药物国家工程研究中心博士后导师、上海交通大学生命科学技术学院企业兼职教授、复旦大学生物医药行业导师等学术/协会兼职。曾获“2016年度上海市优秀技术带头人”、“2019年度张江科学城建设优秀工匠” 、“2023年度浦东明珠计划领军人才”等荣誉称号。
20年以上生物医药研发及管理工作经验，参与过>15个生物药开发（3个上市，5个BLA及多个IND），获得授权发明专利10项以上，主持多项政府基金和产业化项目。曾先后共同创立有临医药、领承创投、鼎新基因等公司。
2月12日下午，妙顺生物特别邀请了鼎新基因共同创始人/CSO
谭青乔博士，开展了一场关于《罕见病AAV基因治疗商业化困境》的主题交流分享会。妙顺生物COO何晓婷、CSO黄彬璐、高级运营VP沈艳及妙顺团队等参加分享交流会。
在2月12日下午，谭博士首先介绍了鼎新基因的基本情况。公司成立于2020年7月，考虑到商业化的前景，聚焦眼科与CNS，恶性肿瘤和慢病，成熟与前沿靶点平衡布局。基于中国国情，从源头考虑药物经济学。公司做药方式比较保守，2023年首个IND获批，不急于扩张，研发反复验证，药物失败率较低，成功率较高，公司的发展方向与临床需求紧密配合，解决未被满足的需求，利用这一点来弥补速度的短板。谭博士接下来介绍罕见病相关信息以及罕见病基因治疗商业化困境。人口老龄化催生的慢病与肿瘤治疗的需求，但罕见病关注较少，种类繁多。中国罕见病群体超过2000万，种类超过1400种。罕见病数据库Orphanet指出约70的罕见病与基因有关，约70%的罕见病在儿童期发病。诊疗难，用药也难。基因治疗发展了约20多年，给罕见病治疗带来了革命性机会。基因治疗提供了快速转化的机会，但给CMC改进的空间和时间大大缩短，并有长期随访的要求。罕见病AAV基因治疗开发路径希望能缩短时间、降低成本、降低风险和提高效率，以及准备好不同的风险策略。罕见病临床前模型建模比较难，可能还有种属差异和安全性等差异。而临床实验也有特殊考量和难点，包括AAV的安全风险，AAV的免疫原性风险（中和抗体）。但一般而言AAV基因组整合和致癌风险较低，获益远超过风险。杜氏肌营养不良症DMD和血友病基因治疗虽然有上市产品，但依然有机会。定价除了病人少，制造成本也高，效期短。合理定价以患者以及家庭为中心，考虑隐形负担，直接开发和间接开发成本，最终患者和医保能负担，企业有钱赚。介绍了国外的一些方案，中国的解决方案以基本医疗保障加多层次保障的模式为主。接着介绍了公司AAV双载体耳畸蛋白Otoferlin基因治疗先天性耳聋的进展。最后，谭博士回答了大家关于基因疾病以及基因细胞治疗定价和药物载体技术相关问题。
活动最后，妙顺生物COO何晓婷为谭青乔博士颁发了“大咖认证”奖杯，以此感谢谭青乔博士的精彩分享！
鼎新基因由生物制药领域顶尖科学家团队和生物药产业化专家联合创立，具备国际领先和自主知识产权的AAV及siRNA技术平台，布局眼科及相关罕见病、遗传病治疗领域的first-in-class及best-in-class基因药物开发，致力于一次给药患者终身获益甚至治愈的目标。
妙顺（上海）生物科技有限公司是一家专注于国产化细胞研发与分离服务的公司，致力于成为细胞与基因治疗领域上游细胞、配套试剂及服务一站式提供商。公司通过多年的研发与经营，已成为原代细胞行业领军者，并建立了覆盖全国的生产销售网络，可提供业内领先的服务与响应速度，实现过亿元级别收入，并维持高速增长。而多年的技术积累，将在未来助力妙顺布局更广泛的细胞类型，并围绕原代细胞产品，将自身打造成为覆盖各类细胞上游耗材及CRO服务在内的一站式生物医药/CGT上游供应商。
摄影：徐冰洁
供稿：周立
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妙顺生物
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